GC녹십자 산필리포증후군 치료제, 유럽서 희귀의약품 지정

산업·IT 입력 2024-01-19 13:00:48 수정 2024-01-19 17:30:23 김서현 기자 0개

바이오벤처 노벨파마와 공동개발

허가된 치료제 없는 중증희귀질환

유럽 내 세금 감면과 독점권 획득

경기도 기흥의 GC녹십자. [사진=GC녹십자]

[서울경제TV=김서현 인턴기자] GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 A형 산필리포증후군 치료제가 유럽의약품청으로부터 희귀의약품지정을 받았다고 19일 밝혔다.

유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 수수료와 세금 감면 혜택을 받는다. 시판허가 승인 시 10년간 독점권도 부여된다.

작년 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터도 희귀의약품지정 및 희귀소아질환의약품지정을 받은 바 있다.

해당 치료제는 산필리포증후군 A형에 대한 뇌실 내 직접투여용 효소대체요법 치료제다. A형 산필리포증후군 환자의 체내에서 발현되지 않는 효소를 뇌실에 직접 투여하는 방식이다.

양사는 2020년부터 수행된 연구 끝에 고농축 효소 생산에 성공했으며, 국내외 다수의 관련 특허를 확보하고 있다.

A형 산필리포증후군은 유전자 결함으로 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 유전질환으로, 대부분의 환자가 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 환자들의 수요가 크다.

향후 양사는 GC녹십자의 재조합 단백질 생산 기술을 바탕으로 우수의약품제조관리기준(GMP) 인증 시설에서 약물을 생산해 임상 연구를 할 계획이다.

GC녹십자 관계자는 “전임상 단계에서 인정받은 만큼 신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것”이라고 밝혔다. /bodo_celeb@sedaily.com

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