HLB테라퓨틱스"유전자치료제 도입…파이프라인 확장"
[서울경제TV=김혜영기자]HLB테라퓨틱스가 유전자치료제 도입으로 파이프라인 확장에 나선다.
HLB테라퓨틱스는 미국 자회사 오블라토(Oblato)를 통해 고셔병에 대한 유전자치료제 개발에 착수한다고 3일 밝혔다. 이를 통해 미충족 치료 수요가 높은 희귀질환에 대한 신약 파이프라인을 확장한다는 방침이다.
고셔병이란 몸속의 낡은 세포들을 없애는 데 꼭 필요한 효소인 글루코세레브로시데이즈(glucocerebrosidase)가 유전자 이상으로 결핍되어 생기는 열성 유전성 질환이다. 글루코세레브로시데이즈가 결핍되면 낡은 세포들이 간과 비장, 골수, 폐, 눈, 신장, 심장 및 신경계까지 전이되어 심각한 합병증을 일으킨다.
HLB테라퓨틱스가 도입한 유전자치료제는 정상적인 GBA 유전자를 세포에 안전하게 전달할 수 있는 벡터(전달체)에 탑재한 치료제로, 1회 투여로 환자가 정상 글루코세레브로시데이즈를 스스로 만들도록 유도하여 정상인과 같은 생활을 평생 혹은 상당기간 유지하도록 하는 것을 목표로 하고 있다.
HLB테라퓨틱스는 현재 고셔병 동물모델을 통한 약효 확인을 위해 치료제 생산을 준비중이다. 또한 유럽의 권위 있는 고셔병 동물시험기관과 곧 계약체결을 앞두고 있다. 2024년 1분기까지 동물모델에서 효능이 확인되면, 글로벌 임상시험계획(IND)를 위한 다양한 비임상시험을 연이어 추진할 계획이다. 회사는 유전자치료제 분야를 HLB테라퓨틱스의 또 다른 핵심 기술(Core Technology)로 육성시킨다는 계획이다.
안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “지금까지 안과와 뇌교종 분야에 대한 치료제 개발에 집중해온 HLB테라퓨틱스는 암 백신치료제 개발사인 이뮤노믹테라퓨틱스 투자에 이어, 이번 유전자치료제 개발에도 착수함으로써, 당사의 핵심 기술을 활용한 전략적 확장과 기업가치 제고에 나섰다”며, “이번에 도입한 유전자치료제가 고셔병 동물모델에서 효능이 확인될 경우, 다른 유전질환 분야에도 당사의 동일 플랫폼을 활용, 아직 미개척 분야인 유전자치료제 분야에서 선두주자로 발돋움하겠다”고 말했다.
한편, 현재까지 허가된 치료제로는 환자의 결핍된 효소를 대체하기 위해 인위적으로 만든 효소를 주사 등으로 주기적으로 보충해 주는 효소대체요법 또는 글루코실세라마이드 합성효소를 억제해 기질의 생성을 줄이는 기질감소치료제가 있다./hyk@seaaily.com
[ⓒ 서울경제TV(www.sentv.co.kr), 무단 전재 및 재배포 금지]
주요뉴스
주간 TOP뉴스
- 1“삼성스토어가 우리 동네 아동 안전 지켜요”
- 2[이슈플러스] ‘3조 대어’ HD현대마린, 청약…IPO시장 훈풍부나
- 3’2024 싱어게인3 TOP10 전국투어‘ 성황리 진행
- 4코오롱스포츠, R&D 기반 상품으로 트레일 러닝 시장 공략
- 5[이슈플러스] 저축은행 PF 위기론…당국, 부실 정리 '압박'
- 61위 이마트도 흔들…이커머스 공세 속 대형마트 생존 전략은?
- 7신한장학재단, 법학전문대학원 취약계층 학생 대상 장학사업
- 8아시아나 화물 매각 본입찰 D-1…"자금 조달 관건"
- 9“미래가치 선점”…오산시, 줄 잇는 교통 호재에 관심 ‘쑥’
- 10HLB테라퓨틱스"교모세포종 2상 중간 결과에 학계 큰 관심"
공지사항
더보기
핫클립
-
- [해외선물] 유가 90달러 간다 | 오일, 중동, GDP 해선시대 2024-04-27 (토) 방송
- [종목상담 주식콜콜] 에이직랜드, 에코프로, DB손해보험, 셀트리온│정영석전문가 베스트 트레이딩 맨 2024-04-26 (금) 방송
- [강세테마주] 대원전선, 세명전기 │ 인공지능 열풍에 데이터센터 폭증...전력 확보 관건, 전력 테마 탑픽! 神들의 매매신호 2024-04-26 (금) 방송
- [오늘장핫스탁5] 반도체 투심 회복... 코스피 2,650선 마감 | 삼성전자, SK하이닉스, 기아, 선익시스템, 이구산업 베스트 트레이딩 맨 2024-04-26 (금) 방송
-
- 지수상승하면 우량주, 혼조세면 개별주, 하락하면 관망 평택촌놈의 정석투자 2019-03-26 (화) 방송
- 메타버스와 교육이 합쳐진다? 웅진씽크빅 지금이 매수 타이밍!│ 매매전력(웅진씽크빅,교육주,윤석열관련주) 마감임박! 60분의 승부 2021-11-12 (금) 방송
- [내일의 BOOM] 탄소감축 = 원전? 달리는 말 '세보엠이씨' 탑승 전략은? │ 매매전략 (세보엠이씨,원전주,종가베팅) 오늘장 내일장 2021-11-12 (금) 방송
- 2월 25일이 반등 고점은 확실, 이제는 하락 속도의 문제 평택촌놈의 정석투자 2019-03-26 (화) 방송
이 시각 이후 방송
-
03:00수익을 말하다
재방송 SEN PD SEN MC
-
04:00베스트 트레이딩 맨 2부
재방송 박아인 PD 김혜연 MC
-
05:00해외선물 신세계 리턴즈
재방송 신민정 PD 박수연 MC
-
05:50나는 지금 도시를 떠난다
본방송 SEN PD SEN MC
-
06:50조영구의 트랜드 핫이슈
재방송 이경원.김한나 PD 조영구 MC
오늘의 날씨
2024-04-27(토) 03:00마포구 상암동13.0℃
강수확률 0%