[단독]강기윤 의원, “암질심은 항암제 및 희귀질환치료제 등 환자들의 생존권과 직결된 약제 규정에 맞게 검토해야”

[서울경제TV=강원순 기자]건강보험심사평가원(이하 심사평가원)은 암질환심의위원회가 경제성평가 면제 위험분담제(RSA) 취지를 훼손한 채, 식약처가 허가한 항암제 및 희귀질환치료제에 대해 3상이 불가능함에도 불구하고 3상임상 자료 부재를 빌미로 해당약제의 급여를 불허하고 있는 것으로 밝혀졌다.13일, 심사평가원이 강기윤 국회의원에게 제출한 '2018~2020년 암질환심의위원회 회의록'에 따르면 지난 8월10일 심평원은 제7차 암질환심의원회(이하 암질심)를 열고 MET 엑손 14 결손(skipping)이 ..

전국2022-10-13

[SEN루머]영진약품 기술이전 희귀질환 치료제, 美 FDA 피드백 ‘긍정’…임상2상 가속화

[서울경제TV=양한나기자]영진약품이 스웨덴 제약사 앱리바(옛 뉴로바이브)에 기술이전한 희귀질환 유전적 미토콘드리아 이상 치료제 ‘KL1333’이 최근 미국 FDA로부터 긍정적인 피드백을 받고 임상 2상 가속화에 나선 것으로 확인됐다. ‘KL1333’은 FDA 희귀의약품 지정승인을 받은 바 있다. 14일 업계 관계자에 따르면 지난 9일 앱리바는 ‘KL1333’이 미국 FDA에서 2021년 상반기 확증 임상(Pivotal Study) 2상을 시작하는데 긍정적인 피드백을 받아 임상프로그램을 가속화하기로 발표했다...

증권2020-09-14

하반기 기대되는 희귀질환 관련주…한올바이오파마·이수앱지스

[앵커]글로벌 제약사들의 희귀질환 시장에 대한 관심이 계속해서 뜨거운데요. 희귀질환 시장, 왜 주목을 받고 있는지 국내에서는 어떤 기업들이 기대를 받고 있는지 알아봤습니다. 앵커리포트입니다.  [기자]세계 희귀질환 의약품 시장은 연간 12.3%씩 성장해 오는 2024년 약 250조원 규모를 기록할 것으로 전망됩니다. 희귀의약품은 원인이 불분명하고 치료법이 없는 경우가 많은 난치병을 대상으로 하는 의약품으로 최근 관련 연구개발이 꾸준히 늘어나고 있습니다. 희귀의약품 사업의 장점은 무엇보다 고수익성입니다. 환자 수는 적은데..

증권2019-05-30