카이노스메드 "파킨슨병 치료제, 美 FDA 임상2상 IND 제출"

증권 입력 2021-10-18 11:35:47 배요한 기자 0개

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[서울경제TV=배요한기자] 카이노스메드는 18일 자회사인 패시네이트 테라퓨틱스(FAScinate Therapeutics, 미국 샌디에고)를 통해 파킨슨병 치료제인 KM-819에 대한 임상 2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 밝혔다. 이로써 그동안 계획해온 KM-819의 임상시험을 미국에서 실시하는 준비단계를 완료하게 됐다. 

 

임상2상은 환자에게 약물을 2년간 투여하고 효능을 평가하게 된다. 파킨슨병 환자에서 증세는 시간이 지남에 따라 점점 악화되며, 이를 정지 혹은 억제하는지의 효능 평가가 주 목적이다. 질환조절치료제 약물인 것이다. 이를 위한 9개월의 장기 동물독성 시험에서 약물에 의한 부작용이 전혀 없는 매우 우수한 안전성은 이미 확보됐다.

 

카이노스메드 관자는 임상 2상을 크게 두 부분으로 나눠 진행할 계획이라며 먼저 건강하고 나이가 많은 참가자 24명과 파킨슨병 환자 24명을 각각 대상으로 KM819200, 400, 800씩 투여해 적정 용량을 확정하기로 했다고 말했다. 이어 지난해 FDA가 프리 IND 미팅에서 권고한 내용을 반영한 것이다. 임상1상에서 400 mg까지 투여했는데, 부작용이 없어서 더 높은 용량으로 임상시험할 계획에 따른 것이라고 설명했다.

 

용량이 결정된 이후 미국 내 병원에서 환자 288명을 대상으로 2년간 진행할 계획이다. 카이노스메드가 그동안 진행해 온 특정 유전자(GBA) 변이가 있는 환자의 줄기세포를 이용한 실험에서 효능을 확인함에 따라 이번 임상에서는 이러한 유전자 변이 환자를 포함하기로 결정해, 환자수를 당초 계획보다 늘리기로 했다.

 

카이노스메드의 KM-819는 세포의 죽음을 촉진하는 FAF1이라는 단백질의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식(autophagy) 기능을 활성화해 알파시누클라인의 축적을 막는 퍼스트 인 클라스(first-in-class). 따라서 지금까지 다른 많은 회사에서 실시한 임상과는 전혀 다른 새로운 메커니즘과 새로운 타깃이다. 임상2상 이후 더 이상 개발을 포기한 사노피나 바이오젠과도 다른 타깃으로 카이노스메드가 유일하게 개발하는 약물이다. 임상2상에서 효능을 보이면 최초의 질환조절 효능이 있는 치료제 약물이 된다.

 

실제로 KM-819는 동물실험에서 알파시누클라인의 축적을 감소시켜 동물의 운동기능 개선 효과와 함께 수명을 연장시키는 효과를 보였다. KM819를 투여한 쥐들의 생존율이 투여하지 않은 쥐들의 생존율보다 현저히 높았다.

 

카이노스메드는 최근 미국 자회사인 패시네이트에 KM819 기술이전을 단행해 글로벌 임상개발 준비를 마쳤다.

 

카이노스메드는 미국에서 파킨슨병 치료제의 임상 2상에서 효능을 확인한 후 글로벌 제약사로 기술이전을 추진할 계획이다. 파킨슨병은 현재 질병조절치료제가 없는 상황이어서 기술이전시 규모가 조 단위에 이를 것으로 회사측은 기대하고 있다.

 

회사 관계자는 파킨슨병 치료제의 임상 개발이 국내 1상에 이어 미국에서 2상을 진행하게 됐다그동안 동물모델에서 확인한 KM-819의 높은 효능을 임상 2상을 통해 파킨슨병 환자에게서도 확인할 수 있을 것으로 기대한다고 전했다.

 

한편 카이노스메드는 한국에서 다계통위축증 임상 2상 진행도 준비하고 있다. 식약처에 임상계획서(IND)를 제출했으며 승인을 기다리고 있다. /byh@sedaily.com

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